Адренолейкодистрофия - редчайшее наследное болезнь, вызванное генетическим недостатком Х-хромосомы. Из-за недостатка появляется недостаток белка, расщепляющего жирные кислоты, и происходит их накопление в тканях. В результате этого поражается нервная система и надпочечники. В качестве лечения в текущее время используется пересадка костного мозга.

Для проведения генной терапии адренолейкодистрофии доктор Обур отобрал двух семилетних мальчиков, которым медики не смогли подобрать подходящих доноров костного мозга. Суть лечения заключалась во введении в клетки безвредного вируса (вектора), который несет нормальные копии гена, кодирующего необходимый белок. В качестве вектора команда Обура использовала модифицированный ВИЧ.

Медики выделили у пациентов клетки крови и в лабораторных условиях ввели в них нормальные гены. Затем при помощи химиотерапии пациентам уничтожили костный мозг, чтобы предотвратить образование пораженных клеток. После чего измененные в лаборатории клетки были обратно введены в организм детей.

Как и ожидали врачи, в первое время после проведенного лечения адренолейкодистрофия продолжала прогрессировать. Однако спустя 14-16 месяцев состояние пациентов стабилизировалось. Тест на уровень интеллекта выявил снижение способностей одного из мальчиков, второй частично потерял зрение. Все же, результаты устных тестов не выявили ухудшения интеллекта детей.

По словам Обура, исследование показало, что по эффективности генная терапия заболевания сравнима с трансплантацией костного мозга. Кроме того, ученые подтвердили безопасность использования ВИЧ в качестве вектора для проведения генной терапии, сообщают Медновости.